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Un compuesto elimina tres enfermedades olvidadas por las farmacéuticas

Una molécula es eficaz en ratones contra el chagas, la leishmaniasis y la enfermedad del sueño, que matan a 50.000 personas al año


La situación de las enfermedades olvidadas en el mundo es un escándalo que en ocasiones roza lo kafkiano. El ejemplo más sangrante fue el de la enfermedad del sueño, transmitida por la mosca tsetsé y provocada por un parásito que invade la sangre, afecta al sistema nervioso central y puede causar la muerte. Hace un cuarto de siglo golpeaba a 350.000 personas en África. El tratamiento era prácticamente un veneno: pinchazos de melarsoprol, un derivado del arsénico descubierto en 1949 y con tantos efectos secundarios que llegaba a matar al 5% de los pacientes. Los enfermos describían la acción del melarsoprol como “fuego en la sangre”.

En 1990, surgió una alternativa, la eflornitina, menos tóxica. Pero, como denunció Médicos Sin Fronteras en su informe Contra el olvido, el fabricante original (la farmacéutica estadounidense Marion Merrel Dow, luego Hoechst Marion Roussel) interrumpió la producción del medicamento por falta de rentabilidad. La eflornitina desapareció de África, pero reapareció en los países ricos cuando se descubrió que prevenía la aparición del vello facial. Una española podía quitarse el bigote con eflornitina, pero una ugandesa estaba condenada a morir por la enfermedad del sueño a causa de la falta de fármaco.
En ese contexto de olvido por parte de farmacéuticas y gobiernos hay que valorar el avance que se da a conocer hoy. Un equipo de científicos, esta vez sí encabezados por una farmacéutica, ha encontrado un compuesto químico que mata de un tiro a tres males olvidados: la enfermedad del sueño, la leishmaniasis y el chagas. Juntos matan cada año a 50.000 personas en las zonas más pobres de África, Asia y América Latina. Son los olvidados entre los olvidados. La molécula, bautizada GNF6702, solo ha demostrado de momento ser eficaz en ratones, pero no es tóxica para las células humanas en el laboratorio. Los investigadores —dirigidos por Frantisek Supek, de la Fundación de Investigación Novartis, en San Diego (EE UU)— creen que es un “importante punto de partida” hacia un medicamento válido. Su hallazgo se publica hoy en la revista científica Nature.

Las 17 enfermedades tropicales consideradas desatendidas por la Organización Mundial de la Salud afectan a unos 1.000 millones de personas y no son rentables para la industria farmacéutica. De los 850 nuevos productos terapéuticos aprobados en el mundo entre 2000 y 2011, solo el 4% estaba indicado para enfermedades olvidadas, según los cálculos de la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi, por sus siglas en inglés).

El equipo de Supek llegó a la molécula GNF6702 tras descartar otros tres millones de compuestos. A diferencia de los actuales tratamientos contra la enfermedad del sueño, la leishmaniasis y el chagas, que son caros, tóxicos e ineficaces, la GNF6702 es bien tolerada por los ratones y elimina las tres enfermedades, causadas por tres parásitos similares.
Una portavoz de Novartis reconoce que “está por ver” si la molécula funcionará en humanos, “ya que una gran parte de los candidatos fallan durante el desarrollo preclínico”. La llamada fase preclínica, en la que se evalúa la toxicidad de una sustancia en dos especies animales, es un Valle de la Muerte en el que desaparecen cientos de fármacos prometedores. De cada 5.000 moléculas que funcionan en ratones, apenas cinco llegan a ensayarse en humanos y solo una alcanza la farmacia, según las estimaciones del sector.

Un fármaco eficaz contra las tres enfermedades parasitarias acabaría con las situaciones delirantes que se viven periódicamente. En 2003, la farmacéutica Roche donó al laboratorio público brasileño Lafepe la tecnología necesaria para fabricar benznidazol, el viejo fármaco de referencia contra la enfermedad de Chagas. Esta dolencia afecta a unos siete millones de personas, sobre todo en regiones pobres de América Latina, aunque uno de cada 25 latinoamericanos en Europa lleva el parásito en su sangre.

Lafepe se convirtió en el único fabricante del medicamento en el planeta. Millones de enfermos dependían de su producción. Y en 2011 el laboratorio brasileño falló. La organización Médicos Sin Fronteras tuvo que suspender varios proyectos contra el chagas en América Latina ante la imposibilidad de adquirir tratamientos.Hubo un apagón mundial de benznidazol, un fármaco que, por otro lado, también es un veneno. El 15% de los pacientes tiene que abandonar el tratamiento por su toxicidad.

Los autores del hallazgo de la molécula GNF6702 han recibido financiación de la organización benéfica británica Wellcome Trust y de los Institutos Nacionales de la Salud de EE UU. “Estas tres enfermedades provocan más de 50.000 muertes al año. Sin embargo, reciben relativamente poca financiación para investigarlas y desarrollar fármacos. Esperamos que nuestro apoyo en estas primeras etapas de la investigación proporcione una base para el desarrollo de nuevos tratamientos que puedan reducir el sufrimiento de millones de personas en las regiones más pobres del mundo”, ha declarado en un comunicado Stephen Caddick, director de Innovación del Wellcome Trust.

 

Fuente elpais.com

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