Primeros resultados de ensayos clínicos en humanos para la terapia celular contra la enfermedad de Parkinson

“Nuestros hallazgos representan un hito importante para los enfoques de medicina regenerativa en la enfermedad de Parkinson”, señalan los autores del estudio.

De acuerdo con datos de la Sociedad Española de Neurología, cada año se detectan unos 10.000 nuevos casos de enfermedad de Parkinson. Esta dolencia se caracteriza por la pérdida de las neuronas que producen dopamina, lo que provoca síntomas como lentitud de movimientos, rigidez, alteraciones de la marcha y temblores. Los tratamientos actuales consisten en medicamentos que reemplazan la dopamina perdida, pero con el tiempo estos medicamentos suelen perder eficacia y causar efectos secundarios.

Ahora, un estudio pionero, liderado desde Lund, Suecia, ha demostrado la viabilidad del trasplante de células progenitoras dopaminérgicas derivadas de células madre en el cerebro. Ocho pacientes recibieron el trasplante en el primer ensayo clínico, y no se observaron efectos secundarios graves relacionados con las células trasplantadas durante el primer año de seguimiento. Los resultados se han publicado en Nature Medicine.
La terapia que se está probando en este ensayo busca reemplazar las células productoras de dopamina mediante el trasplante de un producto de células nerviosas dopaminérgicas derivado de células madre al cerebro. El objetivo es que, tras el trasplante, estas células maduren y se conviertan en nuevas neuronas productoras de dopamina.

“La posibilidad de reemplazar las neuronas dopaminérgicas que se pierden en la enfermedad de Parkinson ha sido un objetivo de larga data en este campo – afirma Malin Parmar, catedrática de Neurociencia Celular en la Universidad de Lund, Suecia, y líder del estudio -. Los hallazgos representan un hito importante para los enfoques de medicina regenerativa en la enfermedad de Parkinson y respaldan el desarrollo clínico continuo de terapias basadas en células madre”.
En el ensayo, ocho personas con enfermedad de Parkinson recibieron el producto celular trasplantado en dos dosis diferentes, seguido de 12 meses de inmunosupresión para prevenir el rechazo del injerto. Siete participantes completaron el seguimiento de 12 meses; uno falleció a causa de una infección pulmonar no directamente relacionada con el producto celular.

El procedimiento quirúrgico fue generalmente bien tolerado y no se observaron movimientos involuntarios inducidos por el injerto en los participantes trasplantados. Clínicamente, los pacientes se mantuvieron estables. Las imágenes obtenidas mediante tomografía por emisión de positrones (PET) de dopamina proporcionaron indicios tempranos de la supervivencia del injerto a los 6 y 12 meses posteriores al trasplante. Seis de los siete participantes redujeron sustancialmente su medicación dopaminérgica, un resultado que se evaluará con el tiempo.
“Esto representa un nuevo e interesante avance en la reparación cerebral de personas con Parkinson mediante células dopaminérgicas – añade afirma Roger Barker, coautor del estudio - . Alcanzar este objetivo principal y demostrar la seguridad del producto celular representa un gran logro para este ensayo, nuestro equipo, los pacientes participantes y, sobre todo, para todos los pacientes que padecen la enfermedad de Parkinson”.

_{Fuente larazon.es}