Un nuevo tratamiento controla el tumor en el 96% de pacientes con un tipo de cáncer cerebral

El trabajo siguió la evolución de 58 pacientes tratados entre 2024 y 2025 con vorasidenib, un fármaco desarrollado para actuar sobre las formas mutadas de las enzimas IDH1 e IDH2

Un tratamiento diseñado para actuar sobre determinadas alteraciones genéticas ha logrado controlar la enfermedad en el 96% de un grupo de pacientes con gliomas de grado 2, un tipo de tumor cerebral que aparece con relativa frecuencia en personas adultas jóvenes. Los resultados corresponden a una investigación desarrollada en siete hospitales andaluces y presentada durante un congreso de la Asociación Europea de Neurooncología (EANO) celebrado en Roma, según ha comunicado la Sociedad Andaluza de Oncología Médica (SAOM).
El trabajo siguió la evolución de 58 pacientes tratados entre 2024 y 2025 con vorasidenib, un fármaco desarrollado para actuar sobre las formas mutadas de las enzimas IDH1 e IDH2. Los datos proporcionados por la SAOM indican que el 96% de los participantes logró mantener la enfermedad bajo control, principalmente gracias a la estabilización del tumor.

Estos resultados corresponden a pacientes tratados en condiciones de práctica clínica habitual y a una muestra de tamaño reducido. Por ello, el porcentaje no debe interpretarse como que vorasidenib consigue curar al 96% de las personas con este tipo de tumor.
Los gliomas son tumores que se originan en las células gliales del sistema nervioso central. En el caso de los de grado 2, su evolución suele ser relativamente lenta, aunque existe el riesgo de que vuelvan a aparecer o evolucionen hacia formas más agresivas con el paso del tiempo.
Dentro de este grupo se encuentran los gliomas difusos con mutaciones IDH, que figuran entre los tumores cerebrales malignos primarios diagnosticados con mayor frecuencia en adultos menores de 50 años. Con las opciones terapéuticas disponibles actualmente, estos tumores no se consideran curables.

Un gran impacto en la vida personal
La aparición de la enfermedad en edades relativamente tempranas puede tener importantes consecuencias tanto en la esfera personal como en la laboral. De acuerdo con la información facilitada por la SAOM, la mediana de supervivencia global de los pacientes analizados se sitúa en torno a 13 años.
Entre los síntomas asociados a estos tumores se encuentran las crisis epilépticas, que pueden llegar a alterar de manera significativa las actividades cotidianas y la calidad de vida de los pacientes.
Una de las principales características de vorasidenib es precisamente la forma en la que actúa. El medicamento se administra por vía oral y está diseñado para atravesar la barrera hematoencefálica con el objetivo de bloquear las formas mutadas de IDH1 e IDH2, unas alteraciones moleculares que caracterizan a estos tumores.

En agosto de 2024, la FDA estadounidense autorizó el uso de vorasidenib en determinados pacientes adultos y pediátricos a partir de 12 años que presenten astrocitoma u oligodendroglioma de grado 2 con una mutación susceptible de IDH1 o IDH2 después de una intervención quirúrgica. La aprobación supuso que fuera la primera terapia sistémica autorizada por la agencia estadounidense específicamente para este grupo de pacientes.
La investigación realizada en Andalucía permite observar ahora cómo se comporta este tratamiento cuando se emplea en la práctica clínica habitual y no dentro de las condiciones controladas de un ensayo. Junto al elevado porcentaje de control de la enfermedad comunicado por los investigadores, la tolerancia general fue buena.

El efecto secundario que apareció con mayor frecuencia fue el aumento de las enzimas hepáticas. Además, uno de los 58 pacientes tuvo que interrumpir el tratamiento como consecuencia de la toxicidad, según los datos proporcionados por la SAOM.

La eficacia de vorasidenib ya había sido analizada anteriormente en el ensayo internacional INDIGO, cuyos resultados fueron publicados en The New England Journal of Medicine. En esta investigación participaron 331 pacientes con glioma de grado 2 con mutación IDH que habían pasado previamente por una cirugía, pero que no habían recibido radioterapia ni quimioterapia.
Los resultados mostraron una mediana de supervivencia libre de progresión de 27,7 meses entre quienes recibieron vorasidenib frente a 11,1 meses con placebo. El tratamiento también consiguió retrasar de manera significativa la necesidad de realizar una nueva intervención contra el cáncer.

Aplazar tratamientos en personas jóvenes
Uno de los aspectos que puede resultar más relevantes de esta estrategia es precisamente la posibilidad de posponer otros tratamientos. Para pacientes relativamente jóvenes que podrían convivir durante muchos años con la enfermedad, retrasar la exposición a determinadas terapias puede tener especial importancia.

La radioterapia y la quimioterapia continúan siendo opciones utilizadas en determinados gliomas considerados de mayor riesgo. Sin embargo, ambas pueden generar efectos tóxicos y repercutir sobre la calidad de vida. En este contexto, el ensayo INDIGO estudió el tratamiento dirigido como una alternativa capaz de retrasar la utilización de otras intervenciones y prolongar el periodo en el que los pacientes pueden mantener su calidad de vida.
Los resultados obtenidos en Andalucía, que fueron reconocidos con un premio de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), aportan información adicional sobre el comportamiento de vorasidenib fuera de un ensayo clínico y en condiciones de práctica médica habitual.
No obstante, el dato del 96% de control de la enfermedad debe interpretarse con cautela. La cifra procede de una muestra de solo 58 pacientes, no significa que el tratamiento cure al 96% de los afectados y una parte importante de ese resultado corresponde a la estabilización del tumor.
El interés de estos resultados reside en que una terapia creada para actuar de manera específica sobre una alteración molecular del tumor puede ofrecer una nueva vía para mantener controlada durante más tiempo una enfermedad que, en muchos casos, aparece cuando los pacientes todavía se encuentran en plena actividad familiar, social y profesional.

_{Fuente larazon.es}